العلاج الجيني يشفي الأطفال المصابين بمرض ”صبي الفقاعة” النادر في تجربة جديدة
وجد الطبيبان فرنش أندرسون ومايكل بلاز علاج يقضي علي مرض وراثي نادر يجعل الأطفال بدون جهاز مناعي منذ الولادة، وعمل هذا العلاج بشكل فعال عن طريق العلاج الجيني التجريبي، وتشير دراسة جديدة إلى أول 10 أطفال عولجوا به، وجميعهم الآن يتمتعون بصحة جيدة ويعيشون حياة طبيعية.
الأمراض الوراثية التي تؤدي إلى ضعف وظائف المناعة
وبحسب ما ذكره موقع “new atlas"، نقص المناعة المشترك الشديد (SCID) هو مجموعة من الأمراض الوراثية التي تؤدي إلى ضعف وظائف المناعة.
مرض ”صبي الفقاعة”
تعرف الحالة بشكل غير رسمي باسم مرض "صبي الفقاعة"، بعد الحالة سيئة السمعة لطفل مصاب بـSCID قضى 12 عاما من حياته يعيش معزولا عن العالم في فقاعة واقية.
أنواع SCID
وهناك ثمانية أنواع مختلفة من SCID، كل منها ناتج عن طفرة جينية مختلفة، وتم علاج الشكلين الأكثر شيوعا من SCID - X-SCID و ADA-SCID بنجاح باستخدام علاج جيني تجريبي حيث يتم حصاد الخلايا الجذعية لنخاع العظام للمريض وتعديلها بنسخة صحية من الجين المستهدف، ثم غرسها مرة أخرى في أجسامها.
الأشكال الشائعة من SCID
على مدى العقد الماضي، شهد الباحثون نجاحا غير عادي في علاج هذه الأشكال الشائعة من SCID بالعلاج الجيني، وشهدت التجارب معدلات استجابة بنسبة 100٪ تقريبا ومع ذلك، أدت مخاوف السلامة على المدى الطويل إلى إبطاء مسار العلاج إلى الاستخدام السريري.
يستخدم هذا النوع من العلاج الجيني فيروسا معدلا لتقديم حمولة جينية صحية، وفي الماضي كان هذا الناقل الفيروسي رجعيا ولكن نظرا لأن هذه الفيروسات لا يمكن أن تدخل نوى الخلية إلا عند انقسامها، فمن المحتمل أن تولد آثارا جانبية ضارة.
على مدى فترات طويلة من الزمن، اكتشفت بعض تجارب العلاج الجيني باستخدام هذا الناقل الفيروسي آثارا جانبية سرطانية.
في الآونة الأخيرة، تحول العديد من الباحثين إلى استخدام فيروسات العدس المعدلة كناقل فيروسي مثالي للعلاجات الجينية، ويمكن أن تدخل هذه الفيروسات إلى نوى الخلايا غير المقسمة مما يعني أنها يجب أن تكون أكثر أمانا وفعالية.
العلاج الجيني الفيروسي العدوي
في عام 2021، وجدت دراسة متابعة طويلة الأجل تتبعت 50 طفلا يعانون من ADA-SCID عولجوا بالعلاج الجيني الفيروسي العدوي أن كل موضوع كان على قيد الحياة وبصحة جيدة، و بعد ثلاث سنوات تم علاج جميع الأطفال باستثناء طفلين بشكل أساسي من نقص المناعة لديهم.
تقدم دراسة جديدة الآن تقارير عن نجاح العلاج الجيني العدمي الفيروسي في شكل نادر جدا من SCID يعرف باسم Artemis-SCID، أو ART-SCID. هذا النوع من SCID نادر نسبيا ويصعب علاجه بشكل خاص.
الاطفال الذين يعانون من ART-SCID أقل عرضة للاستجابة بشكل جيد لعلاجات SCID التقليدية مثل زرع نخاع العظام.
مضادات الفيروسات القهقرية
يقدم البحث الجديد تقارير عن أول 10 أطفال مصابين بمضادات الفيروسات القهقرية عولجوا بالعلاج الجيني التجريبي، وبعد أكثر من عامين من العلاج الأولي، يتم الإبلاغ عن جميع الأطفال العشرة على أنهم يتمتعون بصحة جيدة ويعيشون حياة طبيعية.
تم الآن شفاء الطفل الأول المسجل في التجربة وعولج بالعلاج التجريبي في عام 2018 تماما.
اقرأ أيضاً:هرمون «تستوستيرون» كلمة السر في انخفاض الطاقة لدى الرجال
